FDA 顾问委员会支持治疗失明的基因疗法

一种将 DNA 直接植入眼睛以逆转某类儿童视力丧失的开创性疗法，有望得到美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。此前由科学家组成的顾问委员会对这种由 Spark Therapeutics 研发的 “基因疗法” 表示了一致的支持。如果 FDA 接受其顾问委员会的建议，将标志着该机构首次批准此类疗法，并预示着一个新药物时代的到来，即通过植入缺失或变异基因的运转正常的副本来治疗疾病。尽管这代表着巨大的科学进步，但这种一次性疗法的价格预计将极其高昂，可能会给本已资金紧张的医疗系统带来压力，这些医疗系统的设计初衷是为慢性疗法买单。 分析师和投资者预计，其价格将超过 100 万美元，令其成为有史以来最昂贵的疗法之一。