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治疗罕见失明的基因疗法报价 85 万美元

医学
pigsrollaroundinthem (39396)发表于 2018年01月04日 18时45分 星期四
来自保险不保部门
第一种将 DNA 直接植入眼睛以逆转某类儿童视力丧失的基因疗法报价 85 万美元,虽然低于预期的 100 万美元,但仍然成为有史以来最昂贵的疗法之一。这种由 Spark Therapeutics 研发的基因疗法 Luxturna (Lux-turn-a) 通过植入缺失或变异基因的运转正常的副本来治疗疾病。价格之所以如此昂贵的原因是它面向的患有罕见类型失明症状的儿童数量非常少,在美国只有几千,要收回研发成本非常困难。Luxturna 单眼单次注射费用为 42.5 万美元。