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CRISPR 基因编辑修复了早衰症实验鼠的基因错误

科学
WinterIsComing (31822)发表于 2021年01月12日 22时30分 星期二
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研究人员在《自然》期刊上发表报告,他们利用 CRISPR 基因编辑技术修复了早衰症实验鼠的基因错误。早衰症是一种极为罕见的致命遗传疾病,其症状类似幼年时期出现衰老。接受治疗的早衰症实验鼠活了 500 天,是未治疗的小鼠的两倍多。研究人员准备在人类儿童身上测试这种疗法。据估计,世界上大约有 400 人患有 Hutchinson-Gilford 早衰症,这种疾病是名叫的 lamin A 的蛋白质基因发生了单个碱基的突变,由此产生的变异蛋白被称为早衰素,它会破坏细胞核膜,对许多组织的细胞有毒性。刚学会走路的儿童会变成秃头,出现身体脂肪缺失,关节僵硬,皮肤起皱,骨质疏松,动脉硬化等种种类似衰老的症状。患者大约会在 14 岁时死于心脏病或中风。