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中国批准基因编辑疗法的临床试验

医学
WinterIsComing (31822)发表于 2021年01月19日 15时36分 星期二
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博雅辑因(EdiGene)宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请。这是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因成立于 2015 年,总部位于北京,在广州以及美国剑桥设有分公司。地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。中国地中海贫血病基因携带者高达 3000 万人,中重型地中海贫血病患者达 30 万人。β地贫患儿出生后病情进行性加重,除贫血症状外,易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损,50% 重型地贫患者 5 岁之前夭折,如不进行有效治疗,很少能活过 20 岁。