美国食品药品管理局 FDA 批准了针对血友病的第一种基因疗法，它也是至今最昂贵的药物：每剂量 350 万美元。Hemgenix 是一种治疗成人 B 型血友病的一次性静脉注射疗法。血友病有三种，A 型最流行，约占八成以上，B 型次之，主要影响男性，C 型最罕见。目前血友病的治疗方法是频繁注射一种帮助血液凝固和防止出血的蛋白质。Hemgenix 由药厂 CSL Behring 供应，对于 350 万美元的价格该公司表示它的药能最终减少医疗费用，因为患者的出血事件会减少，凝血治疗也会减少。Hemgenix 的价格超过了诺华治疗脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法 Zolgensma，其每剂价格大约为 200 万美元，也是一次性注射。药物的大部分费用将由保险公司支付。经过数十年的研究，基因疗法正在改变癌症和罕见遗传病的治疗。有多家药厂正在研究针对 A 型血友病的基因疗法。

https://www.cslbehring.com/newsroom/2022/fda-hemgenix
https://science.slashdot.org/story/22/11/24/2126237/fda-approves-most-expensive-drug-ever-a-35-million-per-dose-gene-therapy-for-hemophilia-b